自闭症是否真的要进入药物治疗时代！

doranma

    关注这个题目源自Ean妈的〈发现孤独症病理--懂法语的和医学背景的，这个靠谱吗？〉老公上网查阅到相关资料，说最近《科学》、《自然》两顶尖的杂志都相继发表了相关文章。最新的文章是9月13日刊登的。我心里很兴奋，非常期待这个药能早点出来。
http://g1.mail.10086.cn/AttachReader/OnLineReader.aspx?fi=%E8%87%AA%E9%97%AD%E7%97%87%E8%8D%AF%E7%89%A9%E7%A0%94%E7%A9%B6%E6%9C%89%E5%8F%AF%E5%96%9C%E8%BF%9B%E5%B1%95.pdf&mo=13924603560@139.com&dl=http%3A%2F%2Fwmail1.mail.10086.cn%2Fcoremail%2Fs%3Ffunc%3Dmbox%3AgetMessageData%26sid%3DCAmYEXaaacwoPeNKlyaaltxSsODBXOWF%26mid%3D8%3A1tbiCBgz4E0aFRDx4wABsC%26part%3D_3969%26mode%3Ddownload&sid=ac102a16115c505fbf98MzRlZjA2ZTcwCCCB&id=8:1tbiCBgz4E0aFRDx4wABsC&rnd=0.6488902011177159&src=email&skin=skin_green&resourcePath=http%3A%2F%2Fimages.139cm.com%2Fm%2Fcoremail&diskservice=http%3A%2F%2Fdisk1.mail.10086.cn%2Fspaceinterface&filesize=294252&disk=http://disk1.mail.10086.cn

爱橙子

真是好消息！

deric7

你给的连接没法登入，不如直接贴出来让大家看看啊

doranma

我不会贴图片！谁会！教教我。谢谢！

doranma

罗氏携手海滨治疗公司研发孤独症药物
瑞士罗氏制药公司日前宣布，公司已经同私营企业海滨治疗公司(Seaside Therapeutics)
达成一致的合作协议，双方的研发强项是智力迟钝以及孤独症领域。海滨治疗公司(Seaside
Therapeutics)旗下共有三十多名员工，总部位于美国坎布里奇(美国马萨诸塞州城市)。截止
至目前为止，双方并未公布具体的交易信息。
罗氏制药公司神经学科负责人Luca Santarelli 表示，此次同Seaside Therapeutics 公司之
间的合作关系有助于增强公司在孤独症药物研发上的能力，双方将会研发一种名为
arbaclofen 的药物，这种药物可以减轻一些与自闭症相关的行为问题的药物，并且可以特别
治疗脆性X 综合病症(这种病症常常会引起自闭症和精神发育迟滞)。目前，美国境内约有十
万多名脆性X 综合病症患者。
美国马萨诸塞州城市的贝基·佐罗维克(Becky Zorovic)表示，她的儿子患有脆性X 综合
病，但是在服用海滨制药公司的arbaclofen 药物之后，她表示，儿子的症状有了很明显的好
转，医学专家随即对该药物进行了临床深入探索，但是不确定孩童病情好转的真正原因是来
自arbaclofen 药物还是安慰剂。
据悉，最先研发这种药物的是诺华制药公司，紧接着，罗氏制药公司也看到了这种药物
的潜在市场价值，决定注资研发，而且罗氏制药公司的脆性X 综合病症新药arbaclofen 已经
进入了中期临床治疗阶段。据医学专家表示，脆性X 神经没有能力将从mGluR5 受体收到
的信息静音，从而导致生产过剩的蛋白质，因此mGluR5 受体是脆性X 神经综合症药物研
发的关键部分，但是海滨制药公司享有mGluR5 受体的专利使用权力，这也是罗氏制药公司
决定与之合作的原因所在。
根据罗氏制药公司同海滨制药公司之间的协议规定，海滨制药公司将授权罗氏制药公司
mGluR5 受体的使用权，这对于罗氏制药公司的新药研发项目是极为有利的，在起点上超越
诺华制药公司，但是罗氏制药公司表示并不会将诺华制药公司排挤出去。
罗氏制药公司还获得了海滨制药arbaclofen 药物的相关市场销售权力，该药物的药效方
式不一般，目前该药物的后期临床试验正在审查药物在治疗脆性X 神经病症时的疗效程度，
同时海滨制药公司还展开了对该药物治疗孤独症疗效的中期审查试验。
与此同时，罗氏制药公司将垫资协助海滨制药公司完成对arbaclofen 药物的研发项目，
海滨制药公司将会终止其对mGluR5 受体的研发项目，据悉mGluR5 受体的使用权是此前从
默沙东制药公司方面获得的。同罗氏制药公司达成合作关系之后，海滨制药公司将从罗氏制
药公司方面获得该受体的版权费。很明显，此次合作对于诺华制药公司而言是个威胁。

deric7

这个资料百度好像都能找到，好像是比较早以前的吧

doranma

直接贴上去了！mGluR5 受体我不懂，期待专家级高手解秘。

爱橙子

只是x脆性，不是孤独症啊

deric7

是啊 如果仅仅是这篇文章  太不给力了  等于没什么突破

doranma

下面引用由[U]deric7[/U]发表的内容：

这个资料百度好像都能找到，好像是比较早以前的吧

应该是百度就能查到的。专业期刊我想只能找秋爸爸等专家了。

doranma

海滨制药公司还展开了对该药物治疗孤独症疗效的中期审查试验。不是在开展工作了吗！

秋爸爸

只是在Science上新发表的一篇论文而已，离应用十万八千里呢。

是关于neuroligin-3这个基因在神经突触上的功能的研究，在该基因敲除小鼠上进行了动物实验，发现该基因缺陷导致的损伤可逆，为其可能的治疗提供了些药物研究希望。该研究有早期的脆X的基础，自闭症很多分子病理的研究，都从那里获得一些信息和灵感，因为那是个单基因疾病，与自闭症非常接近，但是自闭症是个比那要复杂的多的疾病。

不要以为罗氏介入就多么有前景，像这样的大制药公司，都有班子，时刻关注的各类早期前沿研究，通过风险投资，参股进去，不过风投10个能成1个就赚到了，至少9个以上的项目会半途而废。

我们只能往好了盼望，但根本不要激动。

原文摘要：
http://www.sciencemag.org/content/early/2012/09/12/science.1224159.abstract

秋爸爸

关于直接治疗自闭症的药物，我们都可以怀抱希望，不过，正确搂抱方法应该是，20年之后有药上市，那就算科学研究的巨大成就了。

aeman

下面引用由秋爸爸发表的内容：

关于直接治疗自闭症的药物，我们都可以怀抱希望，不过，正确搂抱方法应该是，20年之后有药上市，那就算科学研究的巨大成就了。

是，20年后有药出来就很了不起了。

binfeng2000

我友,00年海归,张江一小公司里孵着,从那时到现在,做什么?做心血管病的一种药,那药在她去之前就研制成功了,但是一直在做后期,做临床,积数据,到现在十二年了,还没有一半任务完成,这家公司几十口就靠风险投资养着,到头来如果如果数据出不来,这一家公司就关门散伙,老板钱打个水漂,否则大家都发财.这还是很普通的药物,还得熬这么长的时间,何况是这根本摸不着边的自闭症.激动太早了,喝杯多宝茶吧.

doranma

努力干预，不放弃希望，就算是10年后，或是20年后有有效的药物那也值得期盼。
arbaclofen 治疗脆X进入3期临床
http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01282268?term=arbaclofen&rank=4
arbaclofen 治疗自闭症进入2期临床
http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01288716?term=arbaclofen&rank=3
一切顺利2~3年有可能上市，能进入3期临床证明疗效明显。
也有可能药物在3期临床被毙掉，为了孩子祈祷！

deric7

这个脆性染色体导致自闭能查吗？

秋爸爸

脆性X染色体是可以通过孕期产前筛查进行诊断的。但它是一个单独分出去的发育障碍，尽管其行为表现与自闭症相似。而自闭症是没有任何产前诊断的方法的。

lqylnn

有一种药可能会提高说话和与人交流意愿的。现在美国做临床实验。估计2014会上市。关注瑞士罗氏制药公司的消息。现在实验阶段药名字stx209

binfeng2000

这个主要是帮助肌肉放松,所以或许能帮助自闭症孩子的眼神对视(假定眼神不好是因为肌肉紧张的原因),减少刻板动作(假定刻板动作是用来减缓紧张情绪和肌肉的原因),包括那些在社交场合因为过分紧张(口腔肌肉)而造成社交退缩的自闭症孩子,并不是说吃了那个药,语言就哗哗地出来了,社交就如鱼得水了.