药物研发：与自闭症共舞-Drugmakers dance with autism

秋爸爸

药物研发：与自闭症共舞
Drugmakers dance with autism.
NATURE BIOTECHNOLOGY 2010 Aug;28(8):772-4.

最新一期的《自然 生物技术》杂志的这篇报道介绍了当前自闭症药物研发方面的情况，包括已经被FDA批准上市的几种药物和正在研制的新药。一些小的生物技术公司在与大药公司合作，推动几个有前景的药物研究进展。

原文：
http://www.nature.com/nbt/journal/v28/n8/full/nbt0810-772.html

秋爸爸

原文

秋爸爸

文中开篇提到的另一篇研究报告，也是新近发表在今年7月的Nature上的，鉴定并分析拷贝数变异及其对自闭症患者造成的功能上的影响：

Functional impact of global rare copy number variation in autism spectrum disorders
Nature. 2010 Jul 15;466(7304):368-72. Epub 2010 Jun 9.

http://www.nature.com/nature/journal/v466/n7304/full/nature09146.html

这是十多个国家的几百名科学家组成的联合团队，运用一项基因组研究的新技术-拷贝数变异分析，通过对上千个样本的全基因组筛查分析，对找到的ASD的这些变异区域，联系其可能产生的生理功能紊乱，做出了一张ASD功能图，主要联系到的相关功能包括细胞增殖、细胞运动、信号传导、激酶调节等几大分子生物学功能块。与已知的智障（ID）患者相关基因的功能图对比，两者有所差异，也有联系。

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盼好消息！
有劳翻译！

奥运宝贝的爸爸

谢谢提供的信息，盼望中……
关键是什么时间才能有成熟的药品使用呀

秋爸爸

文中说了，现在针对自闭症的某些症状的药物已经有了，都是来自先前已有的精神药物，经临床试验而扩大适应症至自闭症上的。
比如FDA已批准应用于缓解易怒的情绪问题的2个药物：2006年批的强生的Risperdal (risperidone)，和2009年批的施贵宝的Abilify (aripiprazole)，此外，低剂量的百忧解Prozac (fluoxetine)等类似的已有药物，发现可以用来缓解自闭症患者的强迫行为和刻板行为。还有，原用于老年痴呆症的Namenda都在自闭症患者身上正在进行临床II期试验。
文章介绍了目前一些研究方向，比如从已知的遗传背景比较清楚的疾病入手，比如脆X，Ratt，它们是与自闭症很类似的神经发育障碍，从而锁定一些药物靶点来开发新药。也有根据例如突触连接异常方面的研究、根据催产素及其相关受体与神经发育方面的相关性研究，挖掘线索并着手开发出了一些药物。也有不从神经分子生物学病理着手的新药研制，比如多种消化酶混合制剂的组合药物。
这些药物开发公司、药理机制，以及当期在临床试验的进展，列在Table 1当中。

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秋爸爸辛苦了。

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强烈期盼中，有劳秋爸爸都提供相关信息。

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谢谢在我们在忐忑不安的生活状态中，给了我们一丝希望，共勉！