自闭症与神经干细胞移植

taotuochenai

    奉劝所有家长理性面对林林种种看似给我们带来曙光的广告，都是目前还没有明确疗效的东西，也许会有不可弥补的后果！有兴趣可以看我的博客。http://blog.163.com/taotuochenai

牛由

经常看见大家燎这个话题,不懂,越看越糊涂.直到有一天看到一位朋友说,"干细胞"里的这个"干"是"干活的干",才有点儿开窍.虽然这个话题和孤独症基本无关,但了解一点背景知识总是有益的.

奥巴马上任后的第一个星期,干了三件事情: 关了一个监狱,抨击了一下中国的汇率政策,指使FDA对胚胎干细胞的临床应用(用于活人治疗试验)开绿灯.这三件事情都是和老布背道而驰的,而干细胞这件事,让两类人喜出望外.一个是GERN(干细胞研究公司)的股票持有者,因为消息公布当天,此股爆涨50%.另一个是这项政策可能的直接受益者,脊椎瘫痪患者及家属.当然,这是美国的情况,我们中国在这个领域也许领先一步,特别是活人实验方面.

以下是相关资料.

幹細胞
维基百科，自由的百科全书

幹細胞[1]（英語：Stem cells）是原始的未特化的细胞，它是有潜力保留了特化出其它细胞类型的能力。这一能力使得干细胞能够担当身体的修复系统，只要生物还活着，就补充其它细胞。医学研究者认为干细胞研究（也称为再生医学）有潜力通过用于修复特定的组织或生长器官，改变人类疾病的应对方法。但是美國政府的国家卫生研究院（National Institutes of Health）报告指出，“重要的技术障碍仍然存在，通过几年的集中研究才能克服。”[2]

干细胞的研究被认为开始于1960年代，在加拿大科学家恩尼斯特·莫科洛克和詹姆士·堤尔的研究之后。

1998年美國有兩個小组分别培養出了人的萬能幹細胞(pluripotent stem cells)：

James A. Thomson在威斯康星大學領導的研究小组從人胚胎组織中培養出了幹细胞株。他們使用的方法是：人卵体外受精後，將胚胎培育到囊胚階段，提取 inner cell mass细胞，建立细胞株。經測試這些细胞株的细胞表面 marker 和酶活性，證實他們就是全能幹细胞。用這種方法，每個胚胎可取得15－20幹细胞用於培養。
John D. Gearhart在约翰·霍普金斯大学(Johns Hopkins University)領導的另一個研究小组也從人胚胎组織中建立了幹细胞株。他們的方法是：從受精後5－9周人工流產的胚胎中提取生殖母细胞( primordial germ cell )。由此培養的细胞株，證實具有全能幹细胞的特徵。

干细胞的种类
幹細胞按能力可以分為以下四類：

1 全能干细胞(Totipotent)，由卵和精细胞的融合产生授精卵。而受精卵在形成胚胎過程中四細胞期之前任一細胞皆是全能幹细胞。具有發展成獨立個體的能力。也就是說能發展成一個個體的細胞就稱為全能干细胞。

2 万能干细胞(Pluripotent)，是全能干细胞的后裔，無法發育成一個個體，但具有可以發育成多種組織的能力的細胞。

3 多能干细胞(Multipotent)，只能分化成特定組織或器官等特定族群的細胞（例如血细胞，包括红血细胞、白血细胞和血小板）。

4专一性干细胞(Unipotent)，只能产生一种细胞类型；但是，具有自更新属性，将其与非干细胞区分开。


幹細胞的來源

1 臍帶血幹細胞
婴儿出生后遗留在胎盘和脐带中的血是干细胞的重要来源。自1988年脐血干细胞就用来治疗根達綜合症, 亨達综合症, 和拉综合症, 急性淋巴细胞性白血病等许多儿童疾病。 脐血从脐带采集；脐带经过清理消毒后，脐血从脐靜脉取出，然后立即分析對於傳染物質和組織類型是必須的。脐血在放入液氮备用之前要经过处理，去除红细胞。在使用的时候首先解冻，去除防冻剂，注入病人静脉。这种使用其他捐赠人干细胞的治疗方法叫做异源疗法；如果干细胞来自患者本人，即為同源和當從相同個體收集時，它通常指双胞胎。細胞的排外轉移是於異類之間進行的（發展非常不充分）和有一點研究潛力。

2 胚胎幹細胞
主条目：胚胎幹細胞
胚胎干细胞是从胚泡（由50-100个细胞组成的早期胚胎）未分化的内部细胞团中得到的干细胞。它们是万能的，意味着它们可以发育成为身体内200多种细胞类型中的任何一种。胚胎幹細胞現在的研究階段仍是剛起步。許多研究仍建立在人類以外之動物模式。例如老鼠、牛或是羊等。在人類的胚胎幹細胞因為幹細胞的取得來源涉及道德倫理上的約束，在幹細胞株上的建立有所爭議。（因為幹細胞株必須取得人類胚胎，在經過培養純化等。因此許多人認為幹細胞株視同為人的一部份）

3 皮膚細胞
在2007年尾，美國和日本兩組科學家同時成功把皮膚細胞轉化成一種俗稱為「iPS」的可誘導萬能幹細胞，並成功使這些幹細胞轉化成為身體器官的一部份。透過向皮膚細胞植入特定的基因，可誘導皮膚細胞改造，變成類似胚胎幹細胞的一種細胞。[3]。


治療運用

有潛力的治療病症

癌症
把成人神经干细胞注射到老鼠大脑中的研究可以神奇的成功治疗肿瘤。由于脑癌的扩散如此迅速，运用传统的技术几乎不可能治愈。哈佛医学院的研究人员注射了由基因工程得到的成人干细胞，用以把另外注射的无毒性物质转化成抗癌剂。几天之内，成人干细胞迁移到癌变区域，注射物可以减少百分之八十的肿块。

2 脊髓

胚胎幹細胞分化為神經細胞
神经细胞曾被认为是无法再生的, 事实上, 成人后我们很难获得新的神经细胞来弥补原有的细胞的损伤。而对病患注射幹细胞並进行分化，使他们有可能重新获得丧失的能力. 被认为可以用于治疗帕金森症等疾病或外部原因造成的脑损伤. 在2005年一月, 关于如何促使哺乳动物的干细胞分化成为人类脑部细胞取得了重大进展. 这让我们看到了对于一些神经疾病的治疗的曙光.(Lou Gehrig's disease, muscular dystrophy, 和spinal cord)

威斯康星州大学的研究人员们成功的将胚胎干细胞催化为神经干细胞,接着成为成运动神经细胞,并最终成为脊髓运动神经细胞. 这种细胞在人体内作用于传播从脑部到脊髓的信号传播. 这种新产生的运动神经细胞表现出电活动, 这是神经活动的基本特征.


利用幹細胞注射恢復行走能力

肌肉損傷

骨骼
骨髓间充质干细胞是具有自我更新能力并可以分化成为成骨细胞的一种干细胞. 多项基于动物骨髓的研究和一些初步的临床数据显示了它们在重建骨骼方面的贡献. 在整形外科方面, 一些创伤引起的,由癌症引起的或感染引起的骨细胞的损失,在进行手术弥补人造关节会引起一些不便. 而进行干细胞的自体移植正可以解决这方面的问题.


利用患者的幹細胞修復心臟缺失

神經學
就像可以移植死人身上的器官一样，加利福尼亚Salk Institute的研究人员发现，成年人的干细胞也可以移植。从尸体脑部取出的成人干细胞能够分化成很重要的神经细胞，然而他们到底能不能正常工作还是一个未知数。

血液补充

脱发
毛发囊泡也具有干细胞，2004年11月，一些研究人员预言说，这些毛囊干细胞的研究可以导致4－5年内脱发可以通过毛发克隆技术被治愈。预计这种治疗将在最开始从现存毛囊中取出干细胞，在培养基中繁殖然后将新的毛囊移植到头皮当中。后期的治疗可能可以简单的向毛囊干细胞发出信号从而向附近那些因年长而萎缩的毛囊细胞发出化学信号，导致它们轮流再生制造健康的头发。




胚胎幹細胞的伦理道德爭議
所谓干细胞的伦理道德争议问题，实际上仅限于胚胎干细胞（Embryonic stem cells，简称ES细胞）领域，不涉及其他种类干细胞的研究，例如成年干细胞（Adult stem cells）以及新发展的诱导多能干细胞（Induced pluripotent Stem cells，简称iPS细胞）。问题的关键在于胚胎干细胞的获取过程。依照目前的技术，获取胚胎干细胞需要在胚泡（Blastocyst）阶段破坏胚胎，以提取内细胞团（Inner cell mass）。此步骤在许多支持生命团体（Pro-life）人士看来，是对生命的破坏。为了避免伦理道德的争议，新的获取胚胎干细胞技术正在开发中。值得一提的是，新发展的多能诱导干细胞由于通过對已分化的细胞「重新编程」（Reprogramming）而获得，不会产生伦理道德的争议。

燕原

干细胞注入致使一位17岁少年罹患肿瘤 (http://www.yeeyan.com/articles/view/73664/33296?orgin=index)

http://www.sciam.com/blog/60-second-science/post.cfm?id=embryonic-stem-cells-cause-cancer-i-2009-02-19

在2001年5月，两位来自以色列的父母带着他们的儿子前往莫斯科就诊，这个9岁的孩子因为下肢残疾只能依靠轮椅行动。俄国的医生们在这个男孩大脑中的不同区域实施了胚胎干细胞注入，据说在以色列没有许可这种具有高度的试验性的疗法。

在本周的《PLoS Medicine》杂志上，没有透漏姓名的男孩父母描述了具体情况，他们想必很伤心。那位男孩在9岁时患上了失调性毛细管扩张症(ataxia-telangiectasia)，这种小儿病症会造成控制肌肉运动和语言能力的相关脑组织退化。症状表现为语言失控("粗口症")，平衡感减弱，免疫功能受损，以及在眼球、耳廓、脸颊等部位出现可见的蛛网状红色静脉，称为毛细管扩张。

目前没有什么有效疗法对付这种失调，病症的预后也不清楚，通常患者只能活到十几岁到二十几岁(数据来源请移步：www.ninds.nih.gov/disorders/a_t/a-t.htm) 。当时负责治疗的俄国的医生们究竟想要实现什么效果是很不明确的，给出的研究报告中并没有提到干细胞疗法，他们一定是希望通过干细胞注入来重建男孩脑中的组织功能，至少减缓病情恶化。患者曾分别于2002年和2004年回到莫斯科做注入疗程，而在研究报告中并没有指明男孩的病情是否有好转。

结果在2005年，那个孩子的脑内被诊断出一个肿瘤，这个肿瘤，被证实是从注入他脑中的干细胞里长出来的，这些干细胞来自于至少两个夭折的胎儿。

医生们一开始安全的移除了脑内的肿瘤，但在手术之后肿瘤又逐渐长了回来。这是人们确知的第一例由于脑内干细胞疗法而导致的脑肿瘤，据报告称科学家之前就预言过这种现象，并在科学美国人杂志和其他地方发表过相关文章。由于那些干细胞来自胎儿，它们本来就是要通过自身繁殖来形成新的人体组织，因此理论上它们具有产生肿瘤的潜在可能。杂志的作者表示，这个病例提供了一个警示：对于新出现的干细胞疗法人们需要更多的研究来衡量其安全性。

其他干细胞专家也做出了回应，他们担心目前对于移植到人体内的干细胞应该怎样使用并没有深入的理解。一位来自德州大学医学院的神经病学家Sean Savitz说到，虽然使用胚胎脑部的干细胞来治疗各种神经失调症是一个值得追求的重大科学目标，但是显然现在就用于儿童病症的治疗为时过早，安全性和有效性都不确定：连动物实验的研究都不足，更别提在人身上的研究了。

Savitz不久前正巧在为一项研究募集志愿患者，这项研究是关于如何用成人自身的干细胞来治疗中风的。Savitz推测俄国医生用在那个男孩身上的治疗方法一定是想用胚胎干细胞来重新生成大脑中特定区域的组织，但他补充道，"我们对干细胞在脑内如何生成不同的组织细胞尚未有全面的了解。"

Savitz表示在他所做的研究中使用的干细胞不会导致肿瘤，因为这些干细胞是来自于从成人的骨髓中提取的细胞，它们一旦完成了修复大脑组织的使命就会消亡。在Savitz和他的同事们进行的这项研究中，中风患者在出现症状后的24到72小时内被提取部分骨髓，从骨髓中离析出来的数以亿计的干细胞将被重新注入患者的血液中(由循环系统到达脑部)。

Savitz希望重注回体内的干细胞可以散布到达大脑，从而促进血管增生，减轻炎症反应，并防止脑细胞死亡。他解释说，骨髓干细胞完成了它们的工作之后，基本上都会自我消亡----不像胚胎干细胞会安营扎寨并且自我繁殖，带来肿瘤形成的潜在可能。

"最好的结果，就是我们能够确知这个过程没有伴随严重的副作用"，Savitz表现谨慎。虽然此类试验可以(很有希望可以)给参与其中的患者带来好处，他强调，检验疗法的安全性才是试验目的。

牛由

正准备批评楼上这位MM, 翻译这样的文章太辛苦，没必要。细看，原来是译言。谢谢，比google译得好。

馨

楼主说的那对双胞胎现在我们医院做治疗。她们现在练习走路。我们医院有好些接受过神经干细胞移植的孩子来做治疗，但反映有效的还是少数。我们发现，比较有效的是痉挛型脑瘫的患者，也就是说对运动障碍的改善相对明显一点，对智力或语言等方面的改善，基本还没见过。

WANGZHIJIAN1

我一个朋友的孩子是脑瘫，专门通过熟人去咨询过这件事，还只是实验阶段，不是成熟的疗法，而且每次4万，可能要做许多次。还不一定有效果。

promax

我也来说两句吧，但仅供参考，不负任何责任。

我有位朋友为了孩子专门跑到美国找了位干细胞研究方面的专家，结果那专家说他不是行内最好的，因为当时美国政府不允许有关的临床应用，但是建议我朋友到北京找某位教授（具体那间医院我记得了，也不想说）。这位国产教授在干细胞临床和研究方面经验最好，美国人说他是最棒的一位。

然后我朋友在国内找到这位学者，孩子也打了干细胞。之后虽然没有突然的奇迹，但是家长和熟悉这小孩的所有专科医生都同意效果是正面的。注意我的用词，正面。按我朋友的话说，进步是肯定有，父母觉得也是明显的。要不然其他医生也不会同意小孩再做第二次的手术。

补充一下，我朋友的孩子不是自闭症。但是我朋友跟那国内的学者相熟，专门帮我请教了干细胞对自闭症的治疗效果。学者的答案是：手术后多少会有帮助，但是不要期望现在的技术100%成功。当然也不能排除有这样的可能性。

我也再咨询过其他的医生，所有都提到干细胞的临床应用是最近5-10年内的事情，长远的研究还没有。干细胞进入人体之后10年、20年后会不会发展成肿瘤之类，现在还不知道。但是我所咨询的医生也同意学者所提到的，手术后多少会有所帮助。尤其是孩子年龄小，发育还没有完全。如果孩子情况实在很差很差，经济条件也允许的话，干细胞可能也是一个不错的选择。

希望以上的话能够解答有需要的家长的部分疑惑吧。

顺带附上一句，依照目前正统主流医学，没有一种方法对自闭症是成熟的、、、他们都是treatments,not cure.

babybaby3

中医不是伪科学，关键是真正懂中医的医生少之又少。被各种庸医忽悠多了自然不信了。到现在为止我只遇到过一位医术医德都让人称颂的中医，很年轻。他的病人扬他的名，感他的恩，但是他无名（官方职称中级），无利，因为他开的所有药都是按照药方子在任何中医店都可以抓到的药。

感谢 上帝给我们的预备。

他给我孩子看好了三年的哮喘；延长了我那肝癌晚期姑姑的生命，提高了她的生存质量。

笑咪咪

我在飞机上遇到一个脑瘫儿来青岛做干细胞移植,说是用异体脐带血,靠不靠谱啊?

langlang

我在网上看到香港大公报对青岛一家医院干细胞移植治疗外国患者是有一些效果的，不知道是否真实，你们可以去调查一下，网址是http://www.ganxibao.com.cn

伦妈妈

我儿子今年正月满八岁，去年11月份我在长沙医院给他做了干细胞移植，因为听说八岁之前做治疗比较好，是我自己要求做的，因为我个人分析还是可以搭上一点边的， 只要有一线希望我都不会放过，而且通过多方咨询是不会有多大副作用的，但做完之后小孩子还是瘦了很多，可能是因为小孩不配合需要麻醉，一共注射了四针，两针静脉，两针脊椎,四个月以后小孩比以前安静很多,也听话一些,理解能力稍有提高,但语言能力没有任何改善,不过好转不知道是因为干细胞的作用还是因为小孩自身年龄增长能力正常增强,本来还想做两个疗程,但家里老人工作做不通,费用的话的确是六万左右.

我的希望

下面引用由[U]babybaby3[/U]发表的内容：

中医不是伪科学，关键是真正懂中医的医生少之又少。被各种庸医忽悠多了自然不信了。到现在为止我只遇到过一位医术医德都让人称颂的中医，很年轻。他的病人扬他的名，感他的恩，但是他无名（官方职称中级），无利，因...

到现在为止我只遇到过一位医术医德都让人称颂的中医，很年轻---请问您能告诉我那个中医的联系方式吗？？可以小条的。谢谢

cx

到现在为止我只遇到过一位医术医德都让人称颂的中医，很年轻---请问您能告诉我那个中医的联系方式吗？？可以小条的。谢谢

thast

感觉这是一个很好的方向，科学发展，这个也许就是未来

sunhaochun9

我感觉到现在为止，这事还不那么靠谱。

新用户

最近，有个相识的自闭症小孩正在北京二炮医院等待做干细胞移植手术，配型已经结束，我和老公他特关注这件事，希望有好的结局，这样我们的孩子也就都有救了，据他妈妈说费用估计也就10多万吧。干细胞移植技术是一种先进的技术，将新采集到的干细胞通过静脉输入儿童的体内，不需要开腹，创伤小、痛苦小，一次治疗时间只需要20分钟，患儿家长容易接受，一个疗程需要在两周内做4次移植。

秋爸爸

“不需要开腹，创伤小、痛苦小，一次治疗时间只需要20分钟” -- 噢噢~，听上去，跟吊盐水一样让人放心啊！

静脉？能过血脑屏障？自体干细胞要配型？采集的干细胞是什么干细胞？敬业的话该需要从脑部采集神经干细胞吧。注射回脑部，也需要颅部开孔吧？
跟脑瘫，脑外伤，小脑萎缩，帕金森等很不一样的地方在于，自闭症根本就不知道哪部分脑神经受损了。纸上谈兵，可以，理论上推论呗，那也该推很多不确定或相反的因素和危险啊。费那劲呢，先打进去，有效无效再说。
好吧，分离特定的干细胞，若手艺不好，把肌肉的或成骨的混在里面，打进脑子里，会不会出问题，头上长脚呢？你说手艺高，不会的，那是你说的。
神经干细胞在外国也就是试验着做一些老年性脑部疾病，帮老年人改善晚年的生活质量，根本不用考虑20年以后甚至5年以后的危险性。治疗自闭症，那都是对孩子啊。

个人认为，拿干细胞治疗自闭症的基本上是忽悠人的。才10万？~才10万？~那也该医院给我，用做补偿啊！

前一阵子好多人向我询问报上那篇忽悠性报道了，我上面这些反忽悠，还算不那么耸人听闻的。够警醒就好。文学色彩更浓的恐怖小说类型字句，因为白纸黑字，我就不码了。

sunhaochun9

我觉得，那个排毒呢，用点药，观察观察，用量多少，要不要用，还都可以由得人。这个东东更恐怖，打进去就出不来了，那才真的是听天由命了，到时候到底会发生什么？天晓得。

palwang2000

脑瘫可以试试，如果你对孩子自闭症通过正常治疗训练恢复起来有点信心，不试也罢。几十年代，忘了，欧洲抗衰老药流行，而且有效，结果多年以后，癌症在这些使用者中大量爆发。