准备试试“布美他尼”

xiongzizhan

8岁了，准备试试“布美他尼”。各位拍醒我吧。----------------------------------------------近日发表于《转化精神病学》杂志[Translational Psychiatry (2012) 2, e202]的一项临床试验显示：一种通常用于加速排尿的药物改善了自闭症儿童的某些症状。
       自闭症是一种以沟通和社交障碍、以及重复行为为特征的神经发育疾病。研究证实在自闭症中，一种通常抑制神经元活动的神经递质——GABA分子介导的信号发生了改变。这种GABA信号破坏是由于脑细胞中氯离子水平增高所致。
       法国国家生物医学研究部（INSERM）下属地中海神经生物学研究所神经科学家Yehezkel Ben-Ari和同事们猜测，减少氯离子水平或许有助于治疗这种疾病。
       2010年，Ben-Ari和他的合作者报告称在一个为期三个月的试验中，布美他尼（bumetanide）——一种通过阻断离子进入细胞从而降低氯离子浓度的利尿剂——减少了5名幼儿的自闭症行为，且没有造成任何副作用。
       现在，研究人员开展了一项随机临床对照试验以验证早期的研究结果，评估这一药物的安全性。
       他们招募了该研究共纳入60例自闭症或Asperger综合征患者，所有受试者年龄均为3~11岁。随机分配他们在三个月内每日服用1毫克布美他尼或安慰剂。研究人员采用一种标准测量在一个月后再度对他们进行了评估。
       引起研究人员的注意
       从研究的开始到结束，研究人员对孩子们进行了录像，通过独立的评估者检测了他们的行为。同时孩子的父母按要求报告他们所观察到孩子症状严重程度的改变。
       研究人员看到服用布美他尼的儿童自闭症的影响较轻，他们的行为获得了明显的改善。这种药物也似乎安全、耐受性好、副作用小。
       “这一研究是基于一个随机对照设计，它引起了我的注意，”伦敦大学学院从事自闭症研究的认知神经科学家Uta Frith说。
       但她认为药物的效果不大，且安慰剂组中三分之一的人也显示出一些症状改善。她个人认为研究结果显示，疾病症状存在大量的自发性波动，总体趋势是随时间改善。
       神经元和网络
       作者们认为布美他尼可能是一种新型的自闭症疗法，他们的研究结果为开展更大型的实验提供了依据。今年早些时候，Ben-Ari共同创立了一家名为Neurochlore的公司，该公司现在的目标是开发并使布美他尼商业化，成为自闭症的一种治疗。
       但Frith仍持怀疑态度。“我曾经看到许多的自闭症疗法瞬息即逝，新研究留下了许多的问题，例如药物的机制是什么，这一效应是否能够复制？”
       Ben-Ari说：“我们并没有声称我们正在治愈自闭症……但我们希望能够在动物模型和人类中确定神经和网络的运行机制。”他补充说了解这一机制比发现自闭症中的遗传突变更为重要，因为突变并不能“真正告诉我们发生了什么。”

lily0476

网上查的资料：
利尿剂成治疗自闭症新希望
一种几十年来用于治疗高血压和其他疾病的药物在一项小规模的自闭症临床实验中表现出了希望。这种名为布美他尼（bumetanide）的药物在日服3个月后，减少了行为症状的总体严重程度。
研究人员表示，许多服药的儿童家长报告说，他们的孩子现在更有“存在感”，并且在服药后更乐于参与社会互动。
与最近的另几项发现一道，这些进展表明自闭症的治疗或许已经看到了新的地平线。  
有证据表明，自闭症妨碍了神经递质GABA，而后者能够对神经活动产生抑制。研究表明，布美他尼可增强GABA的抑制效应，这种药物已被作为一种安全的利尿剂治疗包括心脏病、肺病和肾病在内的多种疾病。
在这项新的研究中，由法国马赛市地中海神经生物学研究所的研究人员Yehezkel Ben-Ari率领的研究团队，招募了60名年龄介于3到11岁的自闭症儿童，并随机安排他们接受日服布美他尼或一种安慰剂的治疗。
研究人员在日前出版的《转化精神病学》杂志上报告说，那些服用布美他尼的儿童在一个通常用来评估自闭症行为的60分的测评中改善了5.6分。
这项研究并没有直接分析这种药物是否能够改善所有的症状，抑或对某些患者更为有效。Ben-Ari表示：“有一些迹象表明，布美他尼改善的是孤独症的一些真正核心的症状，即沟通和社交互动。”
未来还需要更多的研究以证实这种药物的效果。Ben-Ari透露，他的研究团队目前正在欧洲准备一项更大规模的、多中心的临床试验。

lily0476

   看来还需要临床试验。

秋爸爸

2楼不应该上来就鼓动别人试这种尚处于最初级临床研究的药物。我们只能赞赏鼓动科学家在规范的研究和试验中去试这些。而对于家长，这种药物应当听从专科医生的建议，一般家长绝不该仅仅根据少量的初级的研究文献就匆匆尝试。